「欧米では使えるのに、日本ではまだ承認されていない…」。そんな新薬の「ドラッグ・ロス」問題が、日本の医療の未来を脅かしています。この深刻な課題の背景に何があるのか、そして2023年末の画期的な規制改革が、私たちの健康と治験参加にどう影響するのかを、深く掘り下げて解説します。この問題の解決は、日本の医療の質を高め、新たな治療選択肢を国民に届けるために不可欠な一歩です。
日本の新薬開発が直面する「ドラッグ・ロス」の現実
かつて日本は、欧米で承認された新薬が国内で使えるようになるまでに数年の遅れが生じる「ドラッグ・ラグ」という課題を抱えていました。規制当局の審査体制強化や国際共同治験への参加促進により、この問題は一定程度解消されましたが、近年、さらに深刻な「ドラッグ・ロス」という事態が顕在化しています。
ドラッグ・ロスとは、欧米では既に承認されている新薬が、日本国内では全く開発計画がない、あるいは途中で開発が中断されている状態を指します。2020年末時点のデータによると、欧米で承認済みの新有効成分含有医薬品のうち、実に約39%が日本で開発未着手であることが判明しており、これは患者さんにとって治療機会の根本的な損失となっています 1。
この背景には、世界の創薬環境の変化が大きく影響しています。新薬開発の主役が、従来の巨大製薬企業から、特定の技術や疾患領域に特化した新興バイオ医薬品企業へとシフトしているのです。国内未承認薬の多くがこれらの新興企業によって開発されており、その多くは日本国内に拠点を持ちません 2。彼らにとって日本市場への参入は多大なコストとリスクを伴うため、参入をためらう要因となっていました。治験への参加は、このような「ドラッグ・ロス」の解消に間接的に貢献し、日本の医療の未来を健康でつなぐ重要な役割を担います。
世界から遅れる「初回人体投与試験」の現状
医薬品開発において、非臨床段階での動物実験データを基に、初めて健康な人へ薬を投与し、安全性や薬物動態などを確認する試験を「初回人体投与試験」と呼びます。これは最もリスクが高く、同時に科学的に極めて重要なステップです。しかし、日本におけるこのフェーズの実施件数は、近隣のアジア諸国と比較しても著しく低い水準に留まっています。
アジア太平洋地域における治験の地殻変動
IQVIA研究所やノボテック社などの分析によれば、アジア太平洋地域は世界の初回人体投与試験のシェアを急速に拡大させており、2022年には世界全体の約58%を占めるに至りました 3。しかし、その内訳を見ると、中国や韓国、オーストラリアが目覚ましい成長を遂げている一方で、日本は相対的に停滞しています。2020年から2025年中盤までのアジア太平洋主要国の治験実施状況は以下の通りです。
| 国・地域 | 全臨床試験数 | 初回人体投与試験数 | 特徴と注力領域 | 出典 |
|---|---|---|---|---|
| 中国 | 25,329 | 4,177 | 世界最大の規模、政府主導の規制改革、早期相への集中 | 3 |
| 韓国 | 5,059 | 早期相優位 | 世界4位の登録数、ソウル市が都市別1位、高効率な医療基盤 | 4 |
| オーストラリア | 3,821 | 早期相優位 | 初回人体投与試験の主要拠点、迅速な承認プロセス、税制優遇措置 | 3 |
| 日本 | 2,541 | 第III相偏重 | 第III相が約半数（1,116件）、細胞・遺伝子治療に強み | 4 |
| インド | 1,914 | 第III相偏重 | 大規模な患者基盤、コスト優位性、後期試験中心 | 4 |
このデータが示す通り、日本はアジア太平洋地域において治験件数で中国、韓国、オーストラリアに次ぐ4位に甘んじています。特に初回人体投与試験の比率が低く、全体の構成比として第III相（検証的試験）が突出しているという「出口戦略型」の構造に陥っているのが現状です 4。
日本が初回人体投与試験の実施拠点として選ばれにくい構造的要因
日本国内で初回人体投与試験が行われにくい理由は、規制の厳しさだけではありません。開発コストの高さ、手続きの煩雑さ、そして治験参加者の募集における障壁が複雑に絡み合っています。
日本の治験環境は、科学的な質や医療の成熟度では世界トップクラスの評価を受けることもありますが、運用インフラの効率性やガバナンスでは世界16位と、先進国の中では中位に位置しています 7。特に、日本独自の治験費用算定方法や、医療機関ごとに異なる施設立ち上げ手続きの煩雑さは、海外の製薬企業にとって「予測可能性が低く、高コストな市場」という印象を与えています 7。
また、治験参加者の確保についても課題があります。日本は人口当たりの医師数や医療機関の質において高いスコアを誇りますが、実際の治験参加者、特に希少疾患やがん領域の早期相試験における患者さんの募集速度は、アジア太平洋地域の他国に比べて遅いとされています 6。これは、大規模な病院ネットワークが治験に対して必ずしも最適化されていないことや、後述する医師の労働環境の変化が影響しています。
「日本人先行投与試験」原則の終焉と規制改革
日本における初回人体投与試験の少なさを語る上で避けて通れなかったのが、「日本人先行投与試験」という概念です。これは、国際共同治験に日本が参加する際、その前段階として日本人被験者のみを対象とした初回人体投与試験を実施し、日本人における安全性と薬物動態を事前に確認することを、規制当局が原則として求めてきた慣習を指します。
日本人先行投与試験原則が日本の新薬開発にもたらした「長期ラグ」と「ドラッグ・ロス」のメカニズム
従来の医薬品医療機器総合機構（PMDA）や厚生労働省の立場は、人種差（内因性民族要因）による薬物動態の変化を最小限に抑えるため、日本人での予備的なデータを確認することを重視してきました。しかし、この方針は現代のスピード重視の新薬開発において、多大な機会損失を生んできました。
- 開発期間の延長: 海外で初回人体投与試験が終了した後に日本で再度初回人体投与試験を行うため、国際共同治験への日本参加が24ヵ月以上遅れるケースが頻発していました。この「追加の日本人初回人体投与試験」を理由とする遅延期間の中央値は50.7ヵ月に達するとも言われています 2。
- 参入断念（ドラッグ・ロス）: 資金力に限りのある新興バイオ医薬品企業にとって、日本独自の追加試験を実施するための数億円規模の投資と数年の待機時間は、日本市場自体を開発ポートフォリオから外す（すなわちドラッグ・ロスとする）十分な動機となりました 1。
- 国際共同治験からの孤立: 世界的なピボタル試験（承認申請の根拠となる重要試験）に日本が最初から参加できないことで、申請に必要なデータが欠落し、結果として未承認薬になる確率が44%高まるという相関が示されています 2。
2023年12月の厚生労働省通知による「日本人初回人体投与試験の原則不要化」の画期的な転換
この閉塞的な状況を打開するため、厚生労働省は2023年12月25日に画期的な通知「国際共同治験における日本人被験者組み入れ前の日本人第Ⅰ相試験の必要性」を発出しました 1。この通知の要点は、これまで「原則実施」としてきた日本人対象の先行初回人体投与試験を「原則不要」へと180度転換した点にあります。
新たな方針の下では、海外先行開発品であっても、以下の条件等を考慮しつつ、日本国内での追加の初回人体投与試験を経ることなく、直接国際共同治験へ日本人を組み入れることが可能となりました。
- 人種差が薬物動態や安全性に大きな影響を与えないと科学的に判断される場合。
- 海外の試験において十分な安全性プロファイルが確認されており、国際共同治験の中で日本人被験者に対する適切な安全確保策（用量漸増計画への考慮等）が講じられている場合。
この改革は、日本市場を「独自のルールを持つ特異な市場」から「グローバルスタンダードが適用されるアクセスしやすい市場」へと再定義するものであり、特に拠点を持たない新興バイオ医薬品企業にとっての参入障壁を劇的に低下させるインパクトを持っています 1。これにより、治験参加の機会が増え、日本の患者さんがより早く新しい治療を受けられる可能性が高まります。
臨床現場を揺るがす「医師の働き方改革」と治験の未来
規制の壁が取り払われる一方で、治験を実際に担う「現場のリソース」という新たな問題が浮上しています。2024年から本格的に施行された「医師の働き方改革」は、日本の臨床開発能力を根本から揺るがしかねない「諸刃の剣」となっています。
医療機関における医師の研究時間枯渇の実態
文部科学省の調査（2023年）によれば、日本の医学研究・治験の中心的役割を果たす医療機関において、医師の労働時間短縮が研究活動を直撃している実態が明らかになりました 9。
| 職位 | 研究時間が「影響を受ける」と回答した割合 | 現状の研究時間（週5時間以下） |
|---|---|---|
| 教授 | 43.8% | – |
| 助教 | 27.9% | 約65% |
| 専攻医 | 75.2% (診療影響含) | – |
| (全体) | 80%以上の大学で教育・研究の質低下を懸念 | 15%は研究時間ゼロ |
特に深刻なのは、次世代の臨床研究を担うべき助教クラスの医師の約65%が、週の研究時間が5時間以下という極めて限られた状況に置かれていることです 9。治験、特に初回人体投与試験のような高度なモニタリングと頻繁な被験者対応を要する試験は、医師にとって多大な時間的拘束を伴います。労働時間規制が厳格化される中で、収益性の低い「研究・治験業務」が「診療業務」の陰に押しやられ、結果として新しい治験の引き受けを断念せざるを得ない状況が生じています 9。
欧米と比較した、治験コーディネーターやリサーチ・アドミニストレーターなど支援人材の不足
欧米諸国では、医師の負担を軽減するためのリサーチ・アドミニストレーターや治験コーディネーター、プロジェクトマネージャーといった支援職種が確立されており、医師は「医学的判断」に集中できる環境があります。しかし、日本ではこれらの人材の養成と雇用財源が不足しており、膨大な「間接業務（書類作成、倫理審査対応等）」が依然として医師の肩に重くのしかかっています 9。この支援体制の欠如が、治験コストの高止まりとスピード低下を招き、国際的な競争力を削ぐ要因となっています。
医師の負担軽減と治験の効率化に向けた課題を解決するためには、情報通信技術（ICT）の活用や、支援人材への大胆な投資が不可欠です。医師の情熱に依存した治験モデルから、組織的かつ効率的な治験運営モデルへの脱皮が求められています。
日本が再び選ばれる国になるために：創薬エコシステムの再構築
ドラッグ・ロスを解消し、日本での初回人体投与試験を誘致するためには、開発コストの低減だけでなく、「日本で開発するビジネス上のメリット」を創出する必要があります。特に新興バイオ医薬品企業にとって死活問題となるのが、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）への指定とそのタイミングです。
ドラッグ・ロス解消に向けた「希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）」指定制度の早期化と柔軟化
ベンチャー企業にとって、オーファンドラッグ指定を受けることは単なる税制優遇（開発費の助成や法人税減税）以上の価値を持ちます。それは「日本政府がこの薬剤の必要性を認めた」という公的な証明となり、ベンチャーキャピタル等からの資金調達を容易にするからです 10。
厚生労働省はドラッグ・ロス対策として、指定要件の運用を大幅に見直しました 10。
- 指定の早期化: 従来、第II相試験完了後など開発の後期段階まで待たされることが多かったですが、体制と計画が整い、初回人体投与試験に必要な非臨床試験が概ね完了していれば早期に指定可能とする運用を明確化しました。
- 「輪切り」制限の緩和: 小児用量や特定の治療ラインなど、医学的に合理的な理由があれば、患者数を限定した形での申請であっても指定を認める方針を示しました。
- 代替医薬品の解釈: 既に承認薬が存在する場合でも、新規作用機序により既存薬が無効な患者への有用性が期待できる場合は指定対象に含めるなど、門戸を広げました。
これらの措置は、特に資金繰りに苦しむ新興バイオ医薬品企業に対し、日本を「早期に投資回収の見込みが立つ市場」として再認識させる効果が期待されます 10。
国際競争力強化への道：韓国、オーストラリア、中国の治験戦略から日本が学ぶべき点
日本が再び初回人体投与試験の主要拠点を目指す上で、競合するアジア諸国の戦略を分析することは極めて重要です。
- 韓国：ソウルを起点とした「治験都市」戦略: 韓国は、国家的な支援の下で治験基盤を集中的に整備してきました。2023年時点でソウル市は都市別治験登録数で世界1位を維持しており、狭い地域に複数のトップクラスの医療機関が集積している利点を最大限に活かしています 5。また、韓国の健康な治験協力者は治験への理解が深く、初回人体投与試験への参加意欲が高いことも、試験が韓国へ流れる一因となっています 5。
- オーストラリア：スピードと柔軟性のモデル: オーストラリアは、米国や欧州の新興バイオ医薬品企業にとって「最初の寄港地」としての地位を確立しています。その最大の武器は、治験開始までの手続きの速さです。倫理審査と規制当局への届出が並行して進められ、最短数週間で試験が開始できる体制は、特許期間の有効活用を至上命題とするベンチャー企業を惹きつけて離しません 3。
- 中国：圧倒的な規模とデータ駆動型開発: 中国は、膨大な患者数を武器に、初回人体投与試験から第III相まで全フェーズにおいてアジア太平洋地域の支配的な地位を固めています 4。政府の強力なイノベーション推進政策により、2024年には5,433件もの治験が開始されており、がん領域や神経疾患などの重点領域における開発スピードは他を圧倒しています 4。
日本の活路：量より質、細胞・遺伝子治療や希少疾患など「高付加価値な治験」への特化
量やスピードで中国やオーストラリアと正面から競うのではなく、日本は「高度な医療技術を要する試験」や「信頼性の極めて高いデータ」に特化すべきであるとの分析がなされています。
| カテゴリー | 日本の評価 | 競合国との比較 | 今後の方向性 |
|---|---|---|---|
| 細胞・遺伝子治療 | 世界トップ級 | 米中と並ぶ先進地域 | 先駆的審査制度の活用 |
| 科学的評価の質 | 世界1位 | データの精度と信頼性で優位 | 初回人体投与試験における緻密な解析力 |
| 医療的成熟度 | 世界1位 | 複雑な術後管理等が可能な施設 | 高難度な外科併用治験等 |
| 運用効率性 | 世界16位 | 韓国・オーストラリアに劣る | 中央治験審査委員会と電子化による改善 |
IQVIA研究所のレポートによれば、日本はがん領域の初回人体投与試験、細胞・遺伝子治療、希少疾患などの「科学重視型」のカテゴリーにおいて世界最高評価を得ています 7。この強みを活かし、日本人先行投与試験原則の不要化によって浮いたリソースを、これら高付加価値な試験の誘致と実施に振り向けることが、日本の生き残る道であると言えるでしょう。
治験プロセスの最適化：不透明なコストと手続きの解消
日本での治験実施を阻むもう一つの要因は、「目に見えにくい高コスト構造」です。日本の治験費用は、欧米やアジア太平洋地域の他国に比して割高であると指摘されることが多いです。
世界的な治験スポンサーは、治験費用を各国の相場に基づき「公平な市場価格」で算定しますが、日本の医療機関の多くは、独自のポイント制や固定費用の積み上げ方式を採用しており、透明性が低いとされています 7。この価格算定の不一致が、交渉の長期化を招き、結果として試験開始の遅延につながっています。
また、日本の治験における最大の手続き的ボトルネックの一つが、施設ごとに設置された治験審査委員会による個別審査です。多施設共同治験であっても、各医療機関で同じ内容をゼロから審査することによる重複と時間のロスは膨大です 7。近年、一括審査を行う中央治験審査委員会の活用が推奨されていますが、事務局業務の煩雑化や、委員（特に専門家や非専門家委員）の確保といった運営上の課題が解決しきれていません 7。
医薬品医療機器総合機構（PMDA）が提案し、2024年度から開始された「治験エコシステムの早期導入事業」は、こうした手続きの負担解消とコスト削減を国費で補助し、国際共同治験の誘致を促進することを目指しています 12。
治験参加が「未来の医療」を動かす：私たちにできること
現在の国内新薬承認トレンドと、外資系巨大製薬企業が優位を占める市場の現状
2024年の実績に基づいた、2025年時点での国内新薬承認取得数ランキングは、日本の創薬市場が依然として外資系企業主導であることを鮮明に示しています 7。
| 順位 | 企業名 | 承認取得数 | 特徴・主力トピックス | 出典 |
|---|---|---|---|---|
| 1位 | アストラゼネカ | 14件 | がん、希少疾患のパイプライン日本導入加速 | 7 |
| 2位 | MSD | 11件 | 「キイトルーダ」の適応拡大が大きく寄与 | 7 |
| 3位 | ファイザー | 10件 | ワクチン、がん、希少疾患の二桁承認 | 7 |
| 4位 | 小野薬品工業 | 9件 | 「オプジーボ」の継続的拡大と自社開発品 | 7 |
| 5位 | サノフィ | 8件 | 免疫領域、希少疾患、ワクチン分野 | 7 |
| 5位 | 武田薬品工業 | 8件 | 国内最大手として消化器・希少疾患に強み | 7 |
| 7位 | 中外製薬 | 7件 | 抗がん剤、自己免疫疾患での承認中心 | 7 |
| 7位 | 第一三共 | 7件 | 主力抗体薬物複合体（ADC）の適応拡大 | 7 |
このランキングで注目すべきは、上位3社を外資系巨大製薬企業が占めている点です 7。これらの企業は、日本に強固な拠点を持ち、国際共同治験への初期段階からの参加を社内戦略として徹底しています。一方で、ランキング外にある多くの新興バイオ医薬品企業が開発した薬剤がドラッグ・ロスとなっているという二極化の構図が、現在の日本市場の真の姿です。
承認された薬剤の傾向としては、抗がん剤、免疫抑制剤、そして希少疾病用医薬品が圧倒的多数を占めています 7。これは、高い未充足の医療ニーズがある領域では、日本市場の魅力が辛うじて維持されていることを示唆していますが、生活習慣病などの広範な領域では、コストパフォーマンスの観点から開発が敬遠されつつあります。
規制改革とエコシステム再構築の動きが、治験参加者にもたらす新たな意義
日本の創薬市場は今、大きな転換期を迎えています。2023年末の「日本人初回人体投与試験の原則不要化」は、日本市場を再び世界の開発レースのメインストリームへと戻すための強力な切り札です。これにより、新興バイオ医薬品企業が日本を「最初に選ぶ国」リストに戻すための法的基盤が整いました 1。
また、医薬品医療機器総合機構（PMDA）主導の治験効率化事業や希少疾病用医薬品指定の柔軟化は、参入障壁を下げるだけでなく、日本での開発自体に「インセンティブ」を与えるものです。これらの改革は、治験参加者にとって、より多様な疾患領域や新しい作用機序を持つ薬の治験に参加できる機会を増やすことにつながります。これは、単に負担軽減費を得るだけでなく、最新の医療に触れ、未来の治療法を創り出す一員となるという、かけがえのない経験を提供します。
治験への参加が、最新の医療を日本に届け、国民の健康を守る「社会貢献」となる視点
治験への参加は、単なる負担軽減費を得る活動ではありません。あなたの時間と協力が、新しい薬が日本で承認され、多くの患者さんのもとに届くための重要なデータとなります。特に、日本人が参加する治験が増えることで、日本人特有の体質や疾患特性に合わせたデータが蓄積され、より安全で効果的な治療薬の開発につながります。これは、日本の医療の未来を健康でつなぐ、かけがえのない社会貢献であると言えるでしょう。
治験参加を検討する際には、提供される情報に基づき、メリットとリスクを誠実に比較検討することが重要です。治験ネットは、あなたが十分な情報を得て、納得のいく選択ができるよう、正確で信頼性の高い情報提供を心がけています。
日本の創薬市場は今、大きな転換期を迎えています。規制改革という追い風がある一方で、臨床現場のリソース不足という課題も抱えています。この状況を乗り越え、日本が再び世界の創薬イノベーションを牽引するためには、国、企業、そして私たち一人ひとりの理解と協力が不可欠です。治験への参加は、単なる負担軽減費を得る活動ではなく、日本の医療の未来を健康でつなぐ、かけがえのない社会貢献となるでしょう。
治験ネットについて
「時間を、価値に変える。未来を、健康でつなぐ。」
治験ネットは、治験への参加を「時間の投資」と捉え、納得できる情報提供を大切にしています。ワクチン・生活習慣病・美容など幅広い分野の募集情報を掲載中。会員登録（無料）で、あなたの条件に合った案件を確認できます。
→ 会員登録ページへ
参考・出典
- ドラッグロス解消に向け、障壁を撤去：国際共同治験に関する規制 … https://www.linical.com/ja/articles-research/changes-in-japan-regulatory-approach-facilitate-entry-for-emerging-biopharma-companies-outside-japan
- ポジションペーパー ドラッグ・ラグ／ロスの実態把握と要因分析 https://www.jpma.or.jp/opir/positionpaper/pp_001/es9fc60000000f8z-att/pp_001.pdf
- Global Report: Robust Phase 1 Trial Growth Across Asia Pacific | Novotech CRO https://novotech-cro.com/news/global-report-robust-phase-1-trial-growth-across-asia-pacific
- Medical Advances Soar With APAC’s Clinical Trial Growth – BioSpectrum Asia https://www.biospectrumasia.com/analysis/25/26280/medical-advances-soar-with-apacs-clinical-trial-growth.html
- Comparison of the characteristics of healthy volunteers participating in Phase 1 clinical trials in Korea and Japan – PMC https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12518214/
- Clinical Trials in Asia Gain Momentum | PBM – Pacific Bridge Medical https://www.pacificbridgemedical.com/news-brief/clinical-trials-in-asia-gain-momentum/
- 日本の治験環境整備度、世界3位の高評価も…実施呼び込めず機会 … https://answers.and-pro.jp/pharmanews/28678/
- 薬価制度改革に対する意見 – 厚生労働省 https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/001147783.pdf
- 医療機関の公開情報 https://www.mext.go.jp/content/20230418-mxt_igaku-000029031_1.pdf
- 創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制の … – 厚生労働省 https://www.mhlw.go.jp/content/10601000/001270511.pdf
- South Korea Clinical Trials Market Size & Outlook, 2025-2033 https://www.grandviewresearch.com/horizon/outlook/clinical-trials-market/south-korea
- あなたが変える治験環境 – 独立行政法人 医薬品医療機器総合機構 https://www.pmda.go.jp/files/000277591.pdf